2014 年 2 月 12 日——美国食品和药物管理局今天扩大了Imbruvica (伊布替尼) 的批准用途，用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病 (CLL) 患者。
CLL 是一种罕见的血液和骨髓疾病，通常会随着时间的推移慢慢恶化，导致称为 B 淋巴细胞或 B 细胞的白细胞逐渐增加。美国国家癌症研究所估计，2013 年有 15,680 名美国人被诊断出患有这种疾病，并且有 4,580 人死于这种疾病。
Imbruvica （伊布替尼）通过阻断允许癌细胞生长和分裂的酶起作用。2013 年 11 月，FDA 加速批准 Imbruvica 用于治疗套细胞淋巴瘤患者，这是一种罕见的侵袭性血癌，前提是这些患者之前至少接受过一次治疗。
“今天的批准为 CLL 患者提供了一个重要的新治疗选择，这些患者尽管接受了先前的治疗，但其癌症仍在进展，”FDA 药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Pazdur 说。“ FDA 在该机构的加速批准程序下完成了对 Imbruvica 新适应症的审查，这在迅速将这种新疗法提供给最需要它的人方面发挥了至关重要的作用。”
根据该机构的加速审批程序，FDA 可能会根据合理可能预测临床益处的替代或中间终点来批准药物。获得加速批准的药物通常需要同意进行验证性试验来验证和描述临床益处。用于 CLL 的 Imbruvica 也获得了优先审查和孤儿产品指定，因为该药物被证明有可能显着提高治疗严重疾病的安全性或有效性，并且分别用于治疗罕见疾病。
FDA 加速批准 Imbruvica 用于 CLL 是基于对 48 名先前接受过治疗的参与者的临床研究。平均而言，参与者在研究前 6.7 年被诊断出患有 CLL，并且之前接受过四种治疗。所有研究参与者都接受了 420 毫克口服剂量的 Imbruvica，直到治疗达到不可接受的毒性或疾病进展。结果显示，近 58% 的参与者在治疗后癌症缩小了（总体反应率）。在研究期间，缓解持续时间为 5.6 至 24.2 个月。尚未确定生存或疾病相关症状的改善。
在临床研究中观察到的最常见的副作用包括血液中血小板水平低（血小板减少症）、腹泻、瘀伤、抗感染白细胞减少（中性粒细胞减少）、红细胞减少（贫血）、上呼吸道感染、疲劳、肌肉和骨骼疼痛（肌肉骨骼疼痛）、皮疹、发烧（发热）、便秘、组织肿胀（外周水肿）、关节痛（关节痛）、恶心、口腔溃疡（口腔炎）、鼻窦感染（鼻窦炎） ) 和头晕。
Imbruvica（伊布替尼） 由总部位于加利福尼亚州桑尼维尔的 Pharmacyclics 制造。
资料来源：FDA
